Золгенсма (onasemnogene abeparvovec-xioi) является аденовирусно-ассоциированным
векторным генным препаратом, предназначенным для лечения педиатрических пациентов в
возрасте моложе 2 лет со спинальной мышечной атрофией (СМА) с би-аллельными мутациями в
гене выживаемости мотонейронов 1 (SMN1)
Подробнее