В США официально одобрили новый препарат зифтомениб для лечения рецидивирующего или резистентного острого миелоидного лейкоза с мутацией в гене NPM1. Это первый в своем классе пероральный препарат, который дает шанс пациентам, у которых другие методы терапии уже не работают.
Острый миелоидный лейкоз – один из самых агрессивных видов рака крови, чаще всего он поражает людей старше 60 лет, развивается стремительно и имеет ограниченные возможности лечения. Пятилетняя выживаемость при заболевании не превышает 30%.
Зифтомениб блокирует белок менин, который удерживает раковые клетки в «незрелом» состоянии и заставляет их бесконечно делиться, позволяя клеткам дозревать до нормальных лейкоцитов. Препарат принимается один раз в день в виде таблетки, что облегчает лечение пожилым пациентам и тем, кто плохо переносит химиотерапию.
Клинические исследования показали, что монотерапия обеспечивает полную или почти полную ремиссию у 40% пациентов, а комбинированное лечение с венетоклаксом и азацитидином дает ремиссию у 63%. Около 45% пациентов после терапии стали кандидатами на трансплантацию. Наиболее частый побочный эффект – дифференциационный синдром, который успешно контролируется стероидами.
Теперь зифтомениб официально рекомендован NCCN как стандарт второй линии для взрослых с NPM1-мутационным острым миелоидным лейкозом, давая надежду для пациентов с ограниченными возможностями лечения.
