Действующее вещество: онасемноген абепарвовек

В состав подобранных лекарств входит онасемноген абепарвовек

Золгенсма
Novartis Pharma Services AG (Новартис Фарма), Швейцария

Золгенсма (onasemnogene abeparvovec-xioi) является аденовирусно-ассоциированным векторным генным препаратом, предназначенным для лечения педиатрических пациентов в возрасте моложе 2 лет со спинальной мышечной атрофией (СМА) с би-аллельными мутациями в гене выживаемости мотонейронов 1 (SMN1)